美國食品和藥物管理局星期二批準了Hemgenix，一種治療血友病的新藥。制造商CSL Behring將每個療程的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。Hemgenix是一種治療成人血友病B的基因療法，血友病B是一種遺傳性出血性疾病，患者不能產(chǎn)生制造血塊所需的蛋白質(zhì)。大約每4萬人中有1人患有這種疾病，其中大多數(shù)是男性。
試驗數(shù)據(jù)表明，基因療法減少了血友病B患者過度出血的風險。典型的治療需要常規(guī)的靜脈輸液，以維持足夠水平的缺失或不足的凝血因子，但新的基因療法是指一次性的靜脈輸液。
"血友病的基因療法已經(jīng)有二十多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進展，但預防和治療出血事件會對個人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響，"FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士在一份聲明中說。"今天FDA的批準為血友病B患者提供了一個新的治療選擇，代表著為那些經(jīng)歷與這種血友病形式相關(guān)的能夠承擔高額支出的病人開發(fā)創(chuàng)新療法的重要進展"。
臨床和經(jīng)濟審查研究所是一個分析處方藥和其他醫(yī)療產(chǎn)品價值的獨立非營利性研究機構(gòu)，它證實，Hemgenix現(xiàn)在是世界上最昂貴的藥物。
在最近對該藥物進行的成本效益分析中，ICER權(quán)衡了健康效益和抵消成本，建議該藥物的合理價格為293萬美元至296萬美元。
根據(jù)GoodRx的分析，此前美國最昂貴的藥物是Zolgensma，它于2019年被FDA批準用于治療脊髓性肌肉萎縮癥，一個療程的價格為210萬美元。
FDA批準Hemgenix是基于對約60名成年男子的兩項研究評估的安全性和有效性。最常見的副作用包括高肝酶、頭痛、流感樣癥狀和輕度輸液相關(guān)反應。
