2023年1月10日，英矽智能宣布公司候選藥物INS018_055在新西蘭臨床I期試驗中取得積極頂線數(shù)據(jù)。INS018_055是一款由英矽智能端到端人工智能平臺發(fā)現(xiàn)的、潛在同類首創(chuàng)的藥物，正開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化。本次披露的數(shù)據(jù)顯示，INS018_055在健康受試者中表現(xiàn)出良好的PK特征，給藥7天后未發(fā)現(xiàn)明顯蓄積，具有良好的安全性和耐受性，進一步加深了人們對AI藥物研發(fā)的信心。
同日，兩項AI藥物研發(fā)領域的重磅交易引發(fā)了業(yè)內(nèi)的關注。首先，艾伯維和Anima Biotech（簡稱“Anima”）宣布，共同開發(fā)用于腫瘤學和免疫學三個靶點的mRNA調(diào)節(jié)劑；Anima是一家mRNA公司，利用其專有的mRNA Lightning平臺，在活體mRNA生物學中進行自動化的大規(guī)模表型篩選，使用人工智能（“AI”）來闡明活性分子作用機制的MOAi技術。無獨有偶，BioNTech宣布將收購人工智能和機器學習領域的全球領先技術公司InstaDeep。
兩項交易均達成了較高的成交額，是企業(yè)在新藥研發(fā)上的重拳出擊。新藥研發(fā)是一個漫長且高投入的過程，通過AI深度學習技術快速發(fā)現(xiàn)藥物與疾病，以及疾病與基因間的連接關系，進而縮短靶點發(fā)現(xiàn)周期，是未來藥物研發(fā)的重要趨勢。
交易一 艾伯維和Anima共同開發(fā)用于腫瘤學和免疫學的mRNA調(diào)節(jié)劑
10日，艾伯維（“abbVie”）和Anima宣布，共同開發(fā)用于腫瘤學和免疫學三個靶點的mRNA調(diào)節(jié)劑。Anima將使用其mRNA Lightning平臺，針對合作目標發(fā)現(xiàn)新型mRNA生物學調(diào)節(jié)劑，為AbbVie提供許可和進一步開發(fā)和商業(yè)化程序的獨家權利。根據(jù)協(xié)議條款，Anima將獲得4200萬美元的預付款，并可能有資格獲得三個藥物總計高達5.4億美元的期權費和研發(fā)里程碑，進一步實現(xiàn)商業(yè)里程碑以及凈銷售額的階梯特許權使用費；艾伯維可以選擇在初始條款下擴大合作，最多增加三個項目。
Anima正在推進mRNA Lightning，一個發(fā)現(xiàn)小分子mRNA藥物及其作用機制的新平臺。公司通過差異化方法結合大規(guī)模表型篩選，可自動進行數(shù)百萬次活mRNA生物學實驗，而MOAi技術則使用AI闡明活性分子的作用機制。
公司借助MOAi技術，能夠快速確定已發(fā)現(xiàn)分子的MOA，并在mRNA生物調(diào)節(jié)劑的新靶空間中識別其分子靶標。在不到一年的時間內(nèi)，公司利用平臺發(fā)現(xiàn)了六種不同分子的MOA，能夠從項目發(fā)現(xiàn)階段開始就降低風險。
Anima擁有的全資管道項目包括纖維化（膠原蛋白I mRNA生物學調(diào)節(jié)劑），腫瘤學（c-Myc mRNA生物學調(diào)節(jié)劑和突變無關的mKras mRNA生物學調(diào)節(jié)劑）和神經(jīng)科學（Tau-阿爾茨海默病和疼痛-Nav1.7 mRNA生物學調(diào)節(jié)劑）領域藥物；除此以外，還與制藥公司建立了合作伙伴關系，包括與禮來、武田和艾伯維。
交易二 BioNTech收購InstaDeep，加強在AI藥物發(fā)現(xiàn)、設計和開發(fā)領域地位
10日，BioNTech和InstaDeep共同宣布，雙方已達成協(xié)議，BioNTech約以3.62億英鎊的現(xiàn)金，收購InstaDeep剩余100%的股份，不包括BioNTech已經(jīng)擁有的股份。此外，InstaDeep股東將有資格獲得額外的基于績效的未來里程碑付款，最高可達約2億英鎊。該交易預計將于2023年上半年完成，但須滿足慣例成交條件和監(jiān)管部門的批準。交易完成后，InstaDeep將作為BioNTech在英國的全球子公司運營。
InstaDeep于2014年在北非成立，憑借在機器智能研究和具體業(yè)務部署方面的專業(yè)知識，利用其在GPU加速計算，深度學習和強化學習方面的廣泛專業(yè)知識，InstaDeep已構建了產(chǎn)品，例如其新穎的DeepChain蛋白設計平臺，可以應對眾多行業(yè)中最復雜的挑戰(zhàn)。
通過收購InstaDeep，BioNTech計劃將基于AI和ML的模型嵌入BioNTech的發(fā)現(xiàn)平臺，并通過InstaDeep的DeepChain平臺連接到集成的自動化實驗室基礎設施，實現(xiàn)大規(guī)模新型候選藥物的高通量設計和測試。
關于AI藥物研發(fā)
新藥研發(fā)擁有“三高一長”的突出特點， 即高技術、高投入、高風險、長周期。根據(jù)《Nature》提供的數(shù)據(jù)：一款新藥的研發(fā)成本大約是26億美元， 耗時約10年，成功率不到十分之一。新藥從研發(fā)到上市大致要經(jīng)過這幾個環(huán)節(jié)：藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究（包括臨床前動物實驗） 、臨床試驗、藥物審批。藥物發(fā)現(xiàn)是目前AI應用得最多也最成熟的環(huán)節(jié)。據(jù)統(tǒng)計，使用AI 技術能夠?qū)⑺幬锇l(fā)現(xiàn)時間縮短40%，藥物臨床試驗時間節(jié)約50%至60%，進而達到節(jié)省藥物研發(fā)成本的目的。
AI 和傳統(tǒng)藥物研發(fā)優(yōu)勢對比
目前，在研AI 項目涉及的領域包括抗腫瘤、呼吸系統(tǒng)、抗感染、精神障礙、免疫系統(tǒng)、眼科、心血管、消化系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)、藥物副作用研究等。在疫情驅(qū)動下，頭部藥企均開始積極與AI 制藥創(chuàng)企建立合作，在新藥研發(fā)上取得實質(zhì)性突破；其中，英國AI 制藥創(chuàng)企Exscientia已與拜耳、賽諾菲、葛蘭素史克等知名藥企達成合作，而英矽智能也與輝瑞、安斯泰來、強生公司旗下楊森制藥、大正制藥等多家一流生物醫(yī)藥公司達成合作?？v觀國內(nèi)，晶泰科技、冰洲石生物、賽恪科技、深度智耀等優(yōu)秀的AI 制藥企業(yè)，共同推動行業(yè)規(guī)?；虡I(yè)落地進程。
據(jù)灼識咨詢報道，2021年，全球AI藥物研發(fā)企業(yè)約343家，其中超過50%的公司集中在美國，英國和歐盟分別占據(jù)12.5%和13.4%，亞洲大約12.8%，其中中國占據(jù)約4.7%。據(jù)不完全統(tǒng)計，2022 年，國內(nèi)AI藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)共發(fā)生融資39起。
2022年AI藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)融資情況
根據(jù)互聯(lián)網(wǎng)數(shù)據(jù)資訊網(wǎng)（BCC）數(shù)據(jù)，AI在醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)所有應用場景中，新藥發(fā)現(xiàn)的市場規(guī)模與增長速度均占據(jù)第一位，預計2024年市場規(guī)模將達到31.17億美元，年均復合增長率（CAGR）為40.7%；根據(jù)大觀研究（Grand View Research）的最新報告，到2027 年，全球AI+藥物發(fā)現(xiàn)的市場規(guī)模預計將達到35億美元，CAGR為28.8%。
數(shù)據(jù)來源：BCC與Grand View Research
