近日，美國AI制藥獨角獸（以下簡稱為“Recursion”，NASDAQ：RXRX）在提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件中表示，將結(jié)束REC-3599的開發(fā)，這是一種用于治療嬰兒GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥的候選藥物。首席執(zhí)行官表示，此舉將幫助公司更加專注于腫瘤學(xué)工作。“REC-3599是一種針對較小的患者群體的藥物，但我認(rèn)為這對公司來說是正確的決定。”
▲圖|Recursion管線（來源：官網(wǎng)）
同時，也宣布進行了1.5億美元的私募，并為另一個臨床項目REC-4881選擇了AXIN1/APC突變癌癥的新適應(yīng)癥。除此之外，資金還計劃用于管線擴建、數(shù)字化技術(shù)平臺、自動化化學(xué)微合成技術(shù)平臺、工業(yè)化驗證等。成立于2013年，于2021年登陸納斯達克，其市值曾一度突破50億美元。目前，Recursion的市值為20億美元，年內(nèi)股價下跌近50%。
REC-3599最初來自，該公司在III期研究中測試了該藥物，用于成人糖尿病視網(wǎng)膜病變；2015年，禮來公司將該藥物授權(quán)給生物技術(shù)公司Chromaderm（已被收購），作為治療皮膚色素沉著過度癥的藥物；但在2019年，Chromaderm將該藥物開發(fā)許可授權(quán)給了。
在今年3月份的SEC文件和投資者信函中，就表達了對REC-3599的擔(dān)憂。該藥物原定于上半年進行II期研究，但研究人員觀察到“效力噪音”后，臨床試驗被推遲到了2024年。在后續(xù)發(fā)布的所有季度報告中，該公司都沒有再提及REC-3599。表示取消該計劃并不是一個科學(xué)的決定，而是一個專注于“資源優(yōu)先級”的決定，他還拒絕明確將其描述為“商業(yè)決策”。
值得注意的是，前段時間，宣布啟動了另外兩項臨床試驗，包括其首次內(nèi)部生成的新候選藥物推進臨床。截至目前，Recursion已在2022年啟動了總共4項臨床試驗：三個階段II或II/III概念驗證研究和一個階段I研究。作為一家AI制藥公司，利用超級計算機、機器學(xué)習(xí)等工具發(fā)現(xiàn)新藥。這些工具的組合可以使科學(xué)家能夠在更大的范圍內(nèi)和更快的時間線上評估具有類藥物潛力的化合物。
▲圖|Recursion管線（來源：官網(wǎng)）
同時，也在構(gòu)建生物學(xué)地圖，以了解基因如何相互作用以及它們在疾病中的作用。
該公司的科學(xué)家進行全基因組測序(WGS)以了解特定疾病模型中每個基因的活性水平，從而獲得新的發(fā)現(xiàn)。繪制生物學(xué)圖的好處是可以讓以前所未有的規(guī)模和速度生成大量有價值的數(shù)據(jù)集。不利的一面是，成本昂貴。
Recursion將需要數(shù)十億美元來通過臨床試驗、監(jiān)管里程碑并最終推向市場。迄今為止，該公司通過公開和非公開發(fā)行普通股籌集了數(shù)億美元。它還與和建立了利潤豐厚的合作伙伴關(guān)系，帶來了額外的2.3億美元的前期現(xiàn)金。與的合作可以為超過12個專注于治療纖維化的項目帶來額外的12億美元里程碑付款。
同時，與也達成了合作。正在幫助羅氏繪制生物學(xué)圖譜，開發(fā)多達40個神經(jīng)科學(xué)項目。盡管歷史上的成功率表明只有2-4個項目可能會最終進入市場，但這仍然會帶來可觀的回報。此外，羅氏可以選擇以數(shù)億美元從Recursion購買數(shù)據(jù)集。
