如果問大多數(shù)病人喜歡吞服藥片、注射還是輸液，大多數(shù)人可能會(huì)選擇藥片。
但是，對(duì)于使用脆弱分子的藥物來說，這并不總是可行的，因?yàn)檫@些分子無法忍受胃腸道中的物理和化學(xué)條件。這正是一些早期給藥公司的用武之地——它們中的大多數(shù)還沒有引起投資者的注意。
Canaccord Genuity的分析師Edward Nash解釋說，藥物輸送往往是一個(gè)"滾動(dòng)行業(yè)"。
他在回顧過去的行業(yè)周期時(shí)說："從歷史上看，一旦專注于藥物遞送的生物技術(shù)公司開始形成良好的臨界質(zhì)量，一旦它們真正開始展示積極的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)，你就會(huì)看到大制藥公司一擁而上，將它們收購(gòu)。"
大公司通常希望通過提供更方便或更有效的給藥方式，擴(kuò)大使用其藥物的患者群體。Nash說，他們還將給藥創(chuàng)新視為擴(kuò)大其獨(dú)家專利保護(hù)的潛在途徑，他懷疑該行業(yè)可能正處于新一輪給藥技術(shù)上市的黎明期。
Nash最近考察了四家從事給藥業(yè)務(wù)的公司：Rani Therapeutics(RANI)、Biora Therapeutics(BIOR)、Avalyn Pharma和Elektrofi。Nash給予Rani股票"買入"評(píng)級(jí)，但不包括Biora。Avalyn和Elektrofi都是非上市公司。
根據(jù)FactSet的數(shù)據(jù)，跟蹤Rani的六位分析師都將該股評(píng)級(jí)為買入。Nas的目標(biāo)股價(jià)為26美元，高于22美元的平均目標(biāo)股價(jià)，意味著該股較上周五收盤價(jià)有568%的上漲空間。2023年迄今為止，該公司市值下降了36%，市值略低于1.88億美元。
根據(jù)FactSet的數(shù)據(jù)，估值為4100萬美元的Biora僅被兩位分析師覆蓋。他們的平均目標(biāo)價(jià)為34美元，比該股上周五的收盤價(jià)高出1000%以上。
其他方式的注射
Rani和Biora的給藥系統(tǒng)使用膠囊。這些"機(jī)器人藥丸"可以像其他普通藥丸一樣吞服，但其中的膠囊可以保護(hù)內(nèi)部?jī)?chǔ)存的有效載荷，直到化合物到達(dá)體內(nèi)的正確位置。
就Rani而言，它的膠囊會(huì)在腸道中溶解。在溶解過程中，會(huì)釋放出一個(gè)氣球，氣球膨脹后會(huì)將糖針刺入患者的小腸壁。隨著糖的溶解，儲(chǔ)存在針頭中的藥物被釋放到血液中。與其他針頭不同的是，由于腸道內(nèi)的神經(jīng)感受器并不十分敏感，因此不會(huì)感到疼痛。
Rani的CEO Talat Imran在接受CNBC采訪時(shí)說："這實(shí)際上只是通過其他方式進(jìn)行注射。我們?cè)谀闵眢w的一個(gè)部位注，你感覺不到疼痛。"
Rani公司正在研究如何為骨質(zhì)疏松癥、銀屑病關(guān)節(jié)炎、甲狀旁腺功能減退癥癥牛皮癬提供藥物。但該公司表示，它的技術(shù)可以用于一系列藥物，包括基于腸道激素GLP-1的常用藥物，這些藥物用于治療糖尿病和肥胖癥。
肥胖癥藥物一直是業(yè)界高度關(guān)注的領(lǐng)域。雖然該領(lǐng)域目前主要由Ozempic和Wegovy的生產(chǎn)商諾和Novo Nordisk和開發(fā)出Mounjaro的Eli Lilly主導(dǎo)，但Evercore ISI正在跟蹤33家公司在該領(lǐng)域開展的47個(gè)不同臨床階段的項(xiàng)目。Evercore說，盡管這些活動(dòng)涉及22種不同的機(jī)制，但約有一半涉及某種形式的GLP-1，而且人們非常重視開發(fā)可口服給患者的GLP-1藥物。
目前，最有效的GLP-1減肥藥物是通過皮下注射給藥。Novo Nordisk和Eli Lilly都很難滿足對(duì)其藥物的需求，一些人認(rèn)為，以藥片形式生產(chǎn)藥物會(huì)更快。
Nash強(qiáng)調(diào)，給藥方式會(huì)影響藥物的市場(chǎng)規(guī)模。
以最常見的骨病——骨質(zhì)疏松癥為例。據(jù)估計(jì)，每年約有150萬例骨折與骨質(zhì)疏松癥有關(guān)。
雖然有藥物可以改善骨密度，但由于需要注射，許多人并沒有從中受益。Nash說，一種更簡(jiǎn)便的接受治療的方式可以提高患者的依從性，并有可能增加收入，因?yàn)榛颊卟粫?huì)不斷地循環(huán)使用和停用藥物。
BTIG分析師Julian Harrison預(yù)計(jì)，Rani的RT-102有可能成為骨質(zhì)疏松癥的首選療法。
Harrison認(rèn)為，Rani藥片的有效性也令人鼓舞，因?yàn)樗梢耘c多種藥物一起使用。他指出，Rani的給藥機(jī)制有可能使某些藥物更加有效。
Biora公司的技術(shù)只適用于液體，目前正在開發(fā)兩種類型的療法。納什說，一種是針對(duì)消化道的藥物，另一種是更系統(tǒng)的生物治療藥物。公司有幾個(gè)項(xiàng)目正在進(jìn)行中，包括一個(gè)治療潰瘍性結(jié)腸炎的項(xiàng)目和另一個(gè)用阿達(dá)木單抗治療自身免疫性疾病的項(xiàng)目。該公司還在開發(fā)一種GLP-1激動(dòng)劑的給藥機(jī)制。
Nash表示，Avalyn Pharma公司的重點(diǎn)是通過吸入方式給藥，而Elektrofi公司則致力于濃縮藥物制劑。Elektrofi公司的技術(shù)可能適用于在診所或醫(yī)院通過耗時(shí)的輸液來給藥的抗癌藥物。如果能夠成功濃縮劑量，病人就可以用注射的方式代替靜脈輸液——也可能在家里進(jìn)行。
未來幾個(gè)月至關(guān)重要
Rani和Biora股票的走向?qū)⑷Q于它們的項(xiàng)目今后如何進(jìn)展。
分析師稱，未來幾個(gè)月對(duì)Rani公司來說非常重要。公司將于今年年底在歐盟開始骨質(zhì)疏松癥的二期試驗(yàn)。也許更為重要的是，一旦獲得FDA的批準(zhǔn)，該公司可能在第四季度啟動(dòng)美國(guó)試驗(yàn)點(diǎn)。
如果能按計(jì)劃進(jìn)行，預(yù)計(jì)將在明年第二季度取得初步結(jié)果。
Cantor Fitzgerald公司分析師Olivia Brayer在最近的一份研究報(bào)告中寫道："預(yù)計(jì)明年年中公布的第二階段數(shù)據(jù)有可能大大降低該平臺(tái)的風(fēng)險(xiǎn)，并使公司更接近商業(yè)化。"
Rani公司在第二季度結(jié)束時(shí)擁有7460萬美元的現(xiàn)金等價(jià)物，公司表示這筆資金至少足夠公司未來12個(gè)月的運(yùn)營(yíng)。該公司還與Celltrion等公司建立了合作關(guān)系。
Rani的CEO Imran表示，合作關(guān)系是公司戰(zhàn)略的重要組成部分，公司的技術(shù)可以使現(xiàn)有藥物更好地發(fā)揮作用。這位計(jì)算機(jī)科學(xué)專業(yè)的畢業(yè)生強(qiáng)調(diào)了機(jī)器人藥丸的廣泛用途，從攜帶治療肽和蛋白質(zhì)到抗體和核苷酸。
他說："我們的業(yè)務(wù)不是制造藥物。"
